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[딜사이트 최광석 기자] "mRNA(메신저 리보핵산) 기반 치료제 써밋(mRNA-Based Therapeutics Summit) 발표는 글로벌 빅파마들 앞에서 우리의 기술적 차별성과 개발 현황 및 중간결과를 공유하고 이들의 관심과 후속 논의를 이끌어낸 점이 가장 큰 성과다. 핵심 파이프라인의 전임상 주요 결과들이 확보되는 올 하반기부터 빅파마들을 대상으로 기술이전(라이선스 아웃)을 본격적으로 추진할 예정이다."

최재현 제넥신 대표이사는 최근 본지와 만나 현재 회사의 파이프라인 현황 및 향후 사업계획 등을 설명하며 이같이 밝혔다. 그는 앞서 현지시간 7월22일 미국 보스턴에서 열린 '제5회 mRNA 기반 치료제 써밋'에 초청 연사로 참석해 회사의 표적단백질 분해제(TPD) 기술인 바이오프로탁(bioPROTAC) 플랫폼과 이를 기반으로 개발 중인 주요 파이프라인의 전임상 성과를 발표했다. 

mRNA 기반 치료제 써밋은 mRNA 치료제 분야에서 가장 권위 있는 학회 중 하나로 글로벌 제약사 외 바이오텍, 플랫폼 개발 기업 등이 대거 참석한다. 

최 대표는 먼저 이번 학회 초청에 대해 "제넥신이 mRNA-LNP(지질나노입자)를 전달체로 활용해 개발 중인 바이오프로탁 기술이 백신 외에도 항암제 및 자가면역질환 등 다양한 분야의 치료제로 개발될 수 있다는 가능성을 인정받은 결과"라고 밝혔다. 

회사는 현재 폐암 치료제 'GX-BP1'와 아토피 피부염 치료제 'GX-BP2' 등을 핵심 파이프라인으로 보유하고 있다. GX-BP1은 mRNA로 코딩된 SOX2-바이오프로탁을 LNP로 폐까지 전달해 해당 단백질을 특이적으로 제거하는 기전이다. 제넥신은 폐 특이적 전달율과 안전성이 개선된 신규 LNP 제형을 확보했으며 현재 GLP 독성실험을 위한 전임상 시료 생산에 돌입했다.

최 대표는 "GX-BP1 전임상 유효성 실험에서 항PD-1 항체 및 항암 화학요법제와 병용 시너지 효과를 확인했으며 연말까지 유효성 및 약동학/약력학(PK/PD) 데이터를 확보할 예정"이라며 "내년 1분기까지 GLP 독성실험 데이터를 확보하고 임상시험계획(IND) 패키징 작업에 들어갈 계획이다. 특히 전임상 주요 결과들이 확보되는 올 하반기부터 글로벌 빅파마를 대상으로 기술수출을 본격적으로 추진할 예정"이라고 말했다.

이어 "GX-BP2는 현재 전임상 유효성 평가를 진행하고 있는데 미국 저분자 화합물 프로탁 개발사 'Kymera Therapeutics'에서 연구 중인 경쟁 약물 'KT-333' 대비 30배 이상의 STAT3 분해능을 확인했다"며 "아토피피부염 동물모델에서는 글로벌 블록버스터 의약품 듀피젠트(성분명 두필루맙)와 비교해도 우수한 치료 효과를 보였다"고 설명했다. 

회사는 올해 GX-BP2 최적 용량 및 투여 주기 확보를 위한 추가 실험을 진행한 후 전임상 단계에 본격 진입할 계획이며 기술이전도 함께 추진할 예정이다.

최 대표에 따르면 이번 학회 발표 이후 글로벌 빅파마들이 기존 저분자화합물 기반 TPD 대비 제넥신 바이오프로탁의 차별화된 강점, 특히 분해 가능한 타깃 범위의 확장성과 실제 파이프라인의 전임상 효능과 안정성 데이터에 대해 높은 관심을 보였다고 전했다. 

그는 "GX-BP1의 폐 특이적 LNP 확보와 GX-BP2의 두필루맙 대비 효능 우월성에 대해 여러 긍정적인 피드백이 있었다"며 "구체적인 회사명을 밝힐 수는 없지만 기존에 접촉했던 기업들 중 6곳의 참석자들과 현장에서 후속 논의를 진행했으며 일부 기업은 GX-BP1의 IND 패키지 준비 후 자료 공유를 요청했다"고 귀띔했다. 

최 대표는 회사의 역량을 집중해 빠른 시일 내에 기술이전 성과를 내겠다는 포부를 밝혔다. 그는 "바이오프로탁 기술은 아직 글로벌에서 전례가 없는 매우 혁신적인 분야다. 현재 선구자의 자세로 도전하며 여러 어려운 과제를 하나하나 해결해 나가고 있다"며 "이번 발표가 임상 결과가 아니어서 가시적인 숫자 성과는 당장 보이기 어렵지만 올 하반기부터 기술수출을 현실화할 수 있도록 전사적인 역량을 집중하고 있다"고 강조했다. 

이어 "올해만 총 5개의 국제학회에 참석해 60개 이상의 글로벌 기업들에 기술을 소개했으며 하반기에도 여러 국제학회에서의 발표가 예정돼 있다"며 "GX-BP1의 성공적 전임상 완료와 기술이전을 기점으로 후속 파이프라인들의 연속적 기술수출이 가능할 것으로 확신한다"고 덧붙였다.