GX-BP1(SOX2-bioPROTAC)

Disease Indication

1. 1단독투여 : 폐편평세포암 (LUSC, Lung Squamous cell Carcinoma)
2. 2병용투여 : 다수의 고형암종 (항암 표준치료제(SOC, Standard of Care) 내성 제거)

Development Stage

1. 1SOX2 표적 단백질 유비퀴틴화 & 프로테아솜 의존적 분해 확인
2. 2폐암 이종이식 동물모델에서 강력한 in-vivo 효능 확인
3. 2mRNA를 폐에 특이적으로 전달하는 LNP 활용해 IND 패키지 준비중

Summary

1. 1폐편평세포암은 효과적인 치료제의 부재로 인해 높은 미충족 의료수요와 성장 잠재력을 보유한 시장
2. 2기존 어떤 치료제로도 “공략 불가능(undruggable)”하다고 여겨진 SOX2 단백질을 타겟 하는 현재까지 유일한 신규 치료 접근법
3. 2표준 치료제와 병용 시 약물 내성 극복에 큰 잠재력 제공

Structure

SOX2단백질에 특이적으로 결합하는 나노바디(nanobody)와 엔지니어링된 E3 단백질을 직접 융합 단백질(direct fusion protein) 형태로 구성한 차세대 표적단백질제거제(TPD, Targeted Protein Degrader) 이며, 1세대 TPD로 구분되는 저분자 기반 PROTAC 대비 혁신적인 차별점을 보유하고 있습니다.

Mechanism

1. 1GX-BP1은 증식, 생존, 침습/전이, 암 줄기세포성(cancer stemness), 약물 내성을 촉진하는 핵심 암 전사인자 SOX2 단백질을 선택적으로 분해함으로써 암세포의 사멸시킬 수 있으며 나아가 암세포가 표준치료제에 대하여 획득한 내성을 제거하는 작용을 합니다.
2. 2mRNA로 코딩된 GX-BP1은 폐 특이적 전달이 확인된 LNP를 통해 폐까지 전달됩니다.

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Characteristics

SOX2 bioPROTAC (i.v., standard LNP) → A549 & BxPC3 xenograft에서 강력한 in vivo 효능
- 세계 최초 SOX2 분해제 in vivo 효능 입증

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SOX2 bioPROTAC (i.v., lung-targeted LNP) → A549 정위 모델에서 항종양 활성 징후

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