제넥신, 차세대 TPD 기반 STAT3 타겟 아토피 치료제

국가신약개발사업 과제 선정

제넥신(대표이사 홍성준, 최재현)은 국가신약개발사업단(단장 박영민, 이하 사업단) 이 주관하는 '2025년도 제2차 국가신약개발사업 신규지원 대상과제'에 선정되어 차세대 TPD 기반 아토피 피부염 치료제 선도물질 발굴 연구를 수행한다고 21일 밝혔다.

이번 과제는 제넥신의 차세대 TPD 플랫폼인 EPDeg™ bioPROTAC과 mRNA-LNP 전달 기술을 기반으로, STAT3를 직접 분해하는 혁신 아토피 피부염 치료제 선도물질을 발굴하는 것을 목표로 한다. 연구는 2025년 10월 1일부터 2027년 9월 30일까지 총 24개월간 수행된다.

아토피 피부염을 포함한 피부 면역질환에서는 다양한 사이토카인 (IL-4, 13, 31 등)에 의해 STAT3 신호가 과활성화 되어 염증 및 가려움증을 심화시키고 피부장벽을 손상시킨다고 잘 알려 져 있지만, 이를 직접 표적 하는 치료제는 현재 존재하지 않는다.

STAT3의 상위 신호전달 물질인 JAK을 타겟하는 억제제가 치료제로 사용되고 있으나 장기 안전성 우려가 존재하며, JAK 상위 단계의 신호를 차단하는 방식은 부작용 가능성을 내포한다.

따라서 하위 신호전달자인 STAT3를 정밀하게 조절할 수 있는 치료제의 개발 필요성이 커지고 있으며, 글로벌 블록버스터 제품 듀피젠트(원료명: Dupilumab)는 IL-4/IL-13 전달 경로만 억제하므로, 전체 환자의 약 25%에서 치료 불응이 발생하는 것으로 알려져 있어, 차세대 치료제의 필요성은 높아지고 있다.

제넥신은 사전에 진행된 in-vivo 실험에서 아토피 동물모델에 Dupilumab과 동일한 피하주사 방식으로 STAT3 bioPROTAC을 투여한 결과 Dupilumab 대비 전반적인 아토피 피부염 증상에서 우월한 치료 효과를 확인했다.

이는 STAT3 분해 기반 바이오프로탁(bioPROTAC) 치료제가 기존 Th2 단일 기전 치료제를 넘어선 새로운 치료옵션이 될 수 있음을 의미한다.

제넥신 최재현 대표이사는 "당사의 혁신 바이오프로탁 플랫폼을 기반으로 개발중인 GX-BP2의 가치를 높게 평가해 주신 사업단측에 감사의 말씀을 전한다"면서 "이번 국가신약개발사업 선정은 제넥신이 보유한 차세대 단백질 분해 기반 기술의 혁신성"이라고 강조했다. 

또 "EPDeg™ 바이오프로탁 플랫폼은 기존 TPD 기술로 도달하기 어려웠던 난공략성(undruggable) 타겟까지 정밀하게 분해할 수 있는 기술로 STAT3를 직접 분해하는 아토피 치료제는 기존 치료제가 해결하지 못하는 환자군에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것"이라면서 "이번 과제선정으로 글로벌 파트너들과의 공동개발 및 기술이전 가능성도 함께 모색할 수 있는 계기가 되기를 기대한다"고 밝혔다.

한편, 국가신약개발사업은 국내 제약∙바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위하여 시작된 범부처 국가 R&D 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전 주기 단계를 지원한다.

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