제넥신(095700, 대표이사 홍성준)은 식품의약품안전처에 지속형 빈혈치료제 에페사^® (GX-E4)에 대한 바이오의약품 품목허가신청(Biologics License Application, BLA)을 완료했다고 26일 공시했다.

제넥신과 칼베(Kalbe)가 합작 설립한 KGBio는 지난해 신성빈혈 치료제 에페사^®(EFESA^®, 성분명 Efepoetin alfa, GX-E4)의 비투석 만성신장질환 환자 대상 임상 3상을 성공적으로 마무리하고 지난 해 10월 인도네시아 식약처(BPOM)로부터 품목허가를 받았다. 에페사는 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 hyFc^®(하이-에프씨)를 적용해 적혈구 생성을 촉진하는 호르몬인 EPO(에리스로포이에틴)의 체내 반감기를 획기적으로 늘린 신성빈혈 치료제다. 기존 1세대 빈혈치료제가 2~3일 마다 1회 주기로 투여해야 했다면, 에페사는 2주 혹은 최장 4주에 한 번만 주사하면 되는 3세대 치료제다.

한국을 포함한 7개국에서 투석치료를 받지 않는 신성빈혈 환자 391명을 대상으로 진행한 에페사 비투석환자 임상 3상 결과, 평가 종료 시점의 헤모글로빈(Hb) 반응률은 GX-E4군이 75.6%, 미쎄라^®(Mircera^®, 성분명 Methoxy polyethylene glycol-epoetin beta)군이 69.3%로 1차 평가지표를 만족했다. 안전성과 내약성 평가에서도 동등한 결과를 보여 글로벌 블록버스터 치료제 미쎄라 대비 비열등성을 입증했다.

회사 관계자는 “해당 임상 3상 결과를 바탕으로 국내 식약처에 비투석 만성신장질환 환자의 빈혈치료제 품목허가 신청을 완료하고 본격적인 허가 절차에 돌입할 계획”이라며, “앞서 받은 인도네시아 품목허가에 이어 한국에서도 품목허가를 받도록 총력을 기울이겠다. 국내 바이오 기업 최초로 후보물질 발굴부터 상업화까지 도전하게 되는 사례가 될 것” 이라고 전했다. 한편, 의약품 유통 실적 자료에 따르면 지난해 국내 신성 빈혈치료제 시장은 약 1,000억 원 규모로 알려져 있다.

이어 “투석치료를 받는 만성신장질환 환자를 대상으로 한 임상3상의 첫 환자 투여(FPI, First Patient Injection)가 1월 25일 계획대로 진행되었다” 며 “KG바이오와 첫 환자 투여 뒤 선급금 수령을 약속하였다. 1월 내에 KG바이오로부터 선급금을 수령할 예정이다”고 덧붙였다.

해당 임상3상은 투석치료를 받는 만성신장질환 환자를 대상으로 신성빈혈 치료를 위한 유효성 및 안전성 확인을 위해 시험군인 에페사와 대조군인 아라네스프^®(Aranesp^®, 성분명 darbepoetin alfa)를 비교 평가한다. 한국, 대만, 인도네시아 및 유럽8개국을 포함한 총 11개국 약 60개 기관에서 혈액 투석을 받는 만성신장질환 환자 429명을 대상으로 무작위배정, 연구자 눈가림 방식으로 진행된다. 최초 IND 승인된 한국에서 첫 환자 투여를 시작으로, 나머지 국가에서도 IND와 윤리위원회 승인을 얻은 후 순차적으로 대상자 모집을 진행할 계획이다.